記者25日從云南省科技廳獲悉，中國多家單位合作運用目前世界最新的基因組編輯技術(shù)成功實現(xiàn)食蟹猴及獼猴的靶向基因修飾，獲得世界首例經(jīng)過基因靶向修飾的小猴，《自然》雜志將這一研究成果稱為人類疾病模型研究向前發(fā)展的里程碑。

　　隨著人口的增加和環(huán)境的惡化，人類面臨一些重大疑難疾病(如帕金森、老年癡呆、糖尿病、肝病等)的侵擾，建立合適的動物模型，可以從理論上深入了解致病機理，實踐上發(fā)現(xiàn)有效的治病途徑(包括藥物等)。

　　云南中科靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室副主任牛昱宇博士介紹，臨床前研究是生物醫(yī)藥研發(fā)過程中的核心，而臨床前研究的核心內(nèi)容就是利用動物模型進行藥效和安全性的研究。大多數(shù)臨床前研究是以嚙齒類為主要的動物模型，然而僅有不超過5%的研究最終可以走向臨床，由于靈長類動物與人類高度相似，以靈長類動物為模型的研究成功率可提高至40%。

　　在中國國家重大科學(xué)研究計劃重大科學(xué)目標導(dǎo)向項目“細胞多能性和人類重大疾病的猴模型”和云南省科技廳的支持下，2013年3月，云南中科靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室、中科院昆明動物研究所、南京醫(yī)科大學(xué)、南京大學(xué)、同濟大學(xué)等多家單位合作，利用目前世界最新的基因組編輯技術(shù)CRISPR/Cas9和TALENs實現(xiàn)獼猴和食蟹猴兩個物種的靶向基因修飾，同年10月和11月分別獲得世界首例經(jīng)過CRISPR/Cas9基因靶向修飾及TALENs基因靶向修飾的兩只小猴。研究結(jié)果證明在靈長類動物不僅可以實現(xiàn)基因的定點突變，還可以同時進行多基因的同時修飾;在證明基因靶向修飾成功的同時，并未發(fā)現(xiàn)非特異的脫靶效應(yīng)。

　　2014年1月30日，CRISPR/Cas9研究成果發(fā)表在《細胞》雜志，2月13日，TALENs研究結(jié)果在《細胞干細胞》雜志在線發(fā)表，引發(fā)全球科學(xué)界和媒體的高度關(guān)注，包括《自然》《每日科學(xué)》《衛(wèi)報》《商業(yè)周刊》等大量的評論和報道。《衛(wèi)報》報道稱這將使得人類對于諸如帕金森和老年癡呆癥等重大疾病的治療獲得新突破。

　　云南中科靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室理事長、研究員季維智表示，這是CRISPR/Cas9和TALENs技術(shù)首次被證明在靈長類動物中的有效應(yīng)用，兩項工作的成功不僅代表了當前利用靈長類動物開展生物研究的最高水平，也說明中國在大動物，尤其靈長類動物基因組靶向修飾和疾病動物模型研究方面處于世界領(lǐng)先水平。同時，研究成果將引領(lǐng)人類疾病動物模型研究領(lǐng)域向更高水平發(fā)展，促進相關(guān)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

　　云南中科靈長類生物醫(yī)學(xué)重點實驗室由云南省科技廳和昆明亞靈生物科技有限公司共同建設(shè)，是以非人靈長類為模式動物，研究人口健康重大問題的生物醫(yī)學(xué)研究平臺，為目前世界上最大規(guī)模的靈長類研發(fā)中心，現(xiàn)有靈長類動物種群4000多只(獼猴和食蟹猴)。(中國新聞網(wǎng)記者 史廣林)