香港大學(xué)以“人鼠混合”模型研降膽固醇新藥
據(jù)香港《大公報(bào)》報(bào)道，家族性高膽固醇病人現(xiàn)在一般服用他汀類藥物，但無(wú)法“藥到病除”，若要尋找更適合的藥物，往往需要人體試藥，耗時(shí)較長(zhǎng)。香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院利用人類尿液提取干細(xì)胞，轉(zhuǎn)化為肝臟細(xì)胞，打入小鼠體內(nèi)試藥后，成功證實(shí)新藥物可高效降低膽固醇。64歲的梁女士一共6個(gè)兄弟姐妹，4人的膽固醇較正常人高出一倍，使用新藥后，壞膽固醇降低6成。
梁女士（右）使用新藥后，壞膽固醇降低6成 大公報(bào)記者孫凌奕攝
香港大學(xué)醫(yī)學(xué)院內(nèi)科學(xué)系講座教授謝鴻發(fā)20日表示，家族性高膽固醇血癥是一種由基因突變而引發(fā)的先天性疾病，可致冠心病提早發(fā)病，300人中便有1個(gè)。港大研究團(tuán)隊(duì)于2013年展開研究，發(fā)現(xiàn)若利用病人的尿液提取干細(xì)胞，并轉(zhuǎn)化成為肝臟細(xì)胞，再注入小鼠的肝臟，讓小鼠代替病人試藥，結(jié)果證實(shí)新藥物“PCSK9抑制劑”對(duì)高膽固醇更高效，可將壞膽固醇降低6成。
梁女士是首批參加這實(shí)驗(yàn)的人士，她于2003年發(fā)現(xiàn)膽固醇達(dá)11度，較普通人的五度高出一倍。她一直服用他汀類藥物，2011年出現(xiàn)心血管閉塞并接受“通波仔”手術(shù)（冠狀動(dòng)脈再成形術(shù)）。她其后參加實(shí)驗(yàn)計(jì)劃，只需抽血和驗(yàn)小便，然后由小鼠代她試藥，她接受含有“PCSK9抑制劑”的生物針劑治療，壞膽固醇現(xiàn)已降低6成。
謝鴻發(fā)稱，每次制成一只試藥用的老鼠模型，費(fèi)用需5萬(wàn)至10萬(wàn)元，現(xiàn)時(shí)PCSK9抑制劑費(fèi)用昂貴，療程需1個(gè)月注射兩次針劑，一針收費(fèi)2000元。研究團(tuán)隊(duì)下一步希望降低價(jià)格，將針對(duì)肝臟的新藥測(cè)試，在動(dòng)物模型上進(jìn)行，希望兩年內(nèi)開發(fā)可觀察長(zhǎng)遠(yuǎn)效果的兔子模型，擴(kuò)展至治療其他肝臟疾病。
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